La prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule Car-Natural Killer e lo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per la leucemia mieloide acuta (Lma), un tumore del sangue molto aggressivo che in Italia colpisce circa 70 bambini all’anno. È l’impegno dei ricercatori di “Palm” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma e sostenuta con oltre 3 milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi. L’attività della ‘rete’ contribuirà, già nell’immediato, a ottimizzare il trattamento dei bambini italiani con diagnosi di Lma e dei pazienti pediatrici dei Paesi europei che adottano il protocollo internazionale per la cura di questa malattia ematologica rara.
La leucemia mieloide acuta è un tumore raro del sangue che origina nelle cellule staminali presenti nel midollo osseo e si sviluppa rapidamente diffondendosi in tutto l’organismo. Rappresenta il 20% di tutti i casi di leucemia acuta osservati in età pediatrica, dato che si traduce – in Italia – in circa 70 nuove diagnosi all’anno nella fascia 0-18. La Lma è una malattia ancora non del tutto caratterizzata dal punto di vista genetico e molecolare, così come rimangono da chiarire compiutamente i meccanismi che portano allo sviluppo di forme recidivanti e refrattarie ai trattamenti convenzionali.
Il progetto di ricerca e sviluppo di terapie innovative per la Lma finanziato da Fondazione Umberto Veronesi avrà una durata di 5 anni e coinvolgerà l’ospedale Bambino Gesù come Centro di riferimento, il laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, Usa) come Centri collaboranti e contributivi allo svolgersi del progetto. I ricercatori del network si dedicheranno: all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive di outcome; alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di sperimentazioni cliniche basate sull’uso delle cellule Car-Natural Killer per i pazienti con Lma recidiva e/o refrattaria.