È affetta da sclerosi sistemica (sclerodermia) refrattaria ai trattamenti la prima paziente arruolata nel trial ‘Catarsis’, uno studio di frontiera promosso da Fondazione Policlinico Gemelli in collaborazione con l’ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma. Si apre così, con tante speranze, una nuova era per i pazienti colpiti da alcune malattie reumatologiche autoimmuni sistemiche refrattarie ai trattamenti abituali. Lo studio arruolerà in tutto 8 pazienti adulti e avrà una durata di due anni. Principal investigator, Maria Antonietta D’Agostino, ordinario di reumatologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della Uoc di reumatologia di Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli.
Le Car-T anti-CD19 utilizzate nello studio sono prodotte nell’Officina farmaceutica del Bambin Gesù, il cui coordinatore è Franco Locatelli. Il trial è condotto in collaborazione con il Centro Trial Oncoematologico, Area studi clinici Oncoematologici e Terapie cellulari dell’ospedale pediatrico Bambin Gesù Irccs, diretto da Locatelli, ordinario di Pediatria dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di  Roma. La paziente “ha ricevuto le cellule Car T la vigilia Natale nell’unità di Oncoematologia di FPG, diretta dalla professoressa Simona Sica, che prende parte allo studio, nell’Unità di Fase I di Fpg, diretta dal dottor Gennaro Daniele”. “Catarsis è il primo studio accademico di fase I in Italia, volto a trattare patologie autoimmuni mediate da B-linfociti con cellule Car T dirette contro una molecola, nota come Cd19 espressa sulla superficie dei B linfociti”, afferma D’Agostino: “un traguardo importantissimo per i pazienti affetti da patologie severe che finalmente possono ambire a sconfiggere la loro malattia, grazie al ‘reset’ del sistema immunitario, indotto da tale terapia”. Quella trattata al Gemelli la Vigilia di Natale, è la prima paziente adulta affetta da malattia reumatologica trattata in Italia. Franco Locatelli ha già trattato, attraverso il meccanismo dell’uso non ripetitivo, 5 pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni. Nel mondo sono stati trattati finora con Car-T solo una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo del professor Georg Schett dell’Università di Erlangen (Frederich Alexander) e visiting professor all’Università Cattolica del Sacro Cuore che è stato il primo nel mondo a trattare queste patologie con Car-T. Lo studio – prosegue D’Agostino – rappresenta “una frontiera, ma anche un esempio di progetto cooperativo e coordinato, nel quale diversi dipartimenti (di ricerca, produzione, clinici, amministrativi e di conduzione trials), operanti in strutture differenti, hanno lavorato insieme per ottenere questo traguardo così importante che apre la strada a nuove speranze”. “Il trattamento di questa paziente – sostiene Locatelli – dimostra come la collaborazione tra Centri Accademici di Eccellenza permetta di “offrire gli approcci terapeutici più innovativi a malati affetti da patologie complesse. Dopo i risultati di grande rilevanza ottenuti nei 5 pazienti pediatrici, il caso della signora trattata in collaborazione con i colleghi del policlinico Gemelli apre un’ulteriore frontiera e documenta l’importanza d’investire sempre più come Paese in ricerca clinica avanzata”.